Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cũng đã phê duyệt liệu pháp này vào ngày 8 tháng 12 năm 2023. Một ủy ban cố vấn của FDA đã kết luận rằng phương pháp điều trị này an toàn cho bệnh nhân.
Thơ Săn CáWGPhương pháp điều trị một lần, được bán trên thị trường với tên thương hiệu Casgevy, phù hợp cho những bệnh nhân mắc Bệnh hồng cầu hình liềm và Beta Thalassemia, cả hai đều là bệnh di truyền về mặt tình dục. Sự chấp thuận của Vương quốc Anh là một khoảnh khắc lịch sử đối với CRISPR, nhà phát minh của nó đã giành giải Nobel Y học năm 2020.
Casgevy, do Vertex Pharmaceuticals ở Boston và CRISPR Therapeutics của Thụy Sĩ đồng phát triển, được thiết kế để ngăn chặn các giai đoạn nghiêm trọng và đau đớn điển hình của bệnh hồng cầu hình liềm và cứu bệnh nhân mắc bệnh beta-thalassemia khỏi việc truyền máu thường xuyên. Việc điều trị bao gồm việc chỉnh sửa các tế bào của chính bệnh nhân bên ngoài cơ thể và sau đó đưa chúng vào cơ thể. Đối với một số người, phương pháp điều trị này thậm chí có thể có khả năng chữa khỏi bệnh.
Samarth Kulkarni, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của CRISPR Therapeutics cho biết: “Đây chỉ là bước khởi đầu của các liệu pháp CRISPR. Sẽ còn nhiều điều nữa sẽ xảy ra trong tương lai”. Được điều chỉnh từ hệ thống phòng thủ tự nhiên ở vi khuẩn, CRISPR hiện đang được nghiên cứu để điều trị một loạt bệnh di truyền khác, bao gồm một số loại ung thư và thậm chí cả bệnh AIDS. Nó hoạt động bằng cách cắt giảm mục tiêu trong DNA.
Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh áp dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm bị đau tái phát và những bệnh nhân bị bệnh nặng trên 12 năm mắc bệnh beta-thalassemia. Hai công ty Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics ước tính có khoảng 2.000 người ở Anh đủ điều kiện được điều trị.
据路透社报导，土耳其交通部表示，这架从巴黎戴高乐机场起飞的货机向伊斯坦布尔机场控制塔发出警报，称起落架未打开。最终，飞机在控制塔的引导下成功降落。
詹姆斯‧韦伯太空望远镜上两台仪器对这颗行星的红外观测表明，这颗行星存在着大量的大气层，且不断地被巨大的岩浆海洋释放的气体所补充。
FDA打算允许该声明出现在酸奶食品标签上，“前提是合格健康声明的措辞不会误导消费者，并且满足使用该声明的其它因素。”
Alat拥有沙特公共投资基金（Public Investment Fund）1,000亿美元的资本支持。
MHRA cho biết trong một tuyên bố rằng họ đã phê duyệt liệu pháp đột phá này sau khi "đánh giá nghiêm ngặt về tính an toàn, chất lượng và hiệu quả của nó". Tuy nhiên, thời gian phê duyệt là một năm. Các công ty sẽ cần cung cấp thêm dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp để được gia hạn.
Cả hai bệnh trên đều là bệnh di truyền do sai sót trong gen huyết sắc tố. Hemoglobin là một loại protein quan trọng trong tế bào hồng cầu và có nhiệm vụ vận chuyển oxy đi khắp cơ thể. Bệnh hồng cầu hình liềm ảnh hưởng không tương xứng đến những người có nguồn gốc từ Châu Phi và Caribe, trong khi bệnh thalassemia beta chủ yếu ảnh hưởng đến những người có nguồn gốc Địa Trung Hải, Nam Á, Đông Nam Á và Trung Đông.
Trong bệnh hồng cầu hình liềm, huyết sắc tố bất thường khiến hồng cầu của một người trở nên cứng và có hình lưỡi liềm. Những tế bào bất thường này kết tụ lại với nhau và ngăn chặn dòng máu đến các cơ quan, gây ra những cơn đau dữ dội. Các tế bào sau đó chết sớm, khiến bệnh nhân thiếu tế bào hồng cầu khỏe mạnh hoặc thiếu máu.
Những người mắc bệnh beta thalassemia có cơ thể sản sinh ra ít huyết sắc tố hơn bình thường. Những người mắc bệnh nặng cần được truyền máu từ ba đến năm tuần một lần và nhận các loại thuốc khác trong suốt cuộc đời.
Julian Beach, giám đốc điều hành tạm thời của bộ phận tiếp cận và chất lượng chăm sóc sức khỏe của MHRA, cho biết: "Cả hai căn bệnh đều cực kỳ đau đớn, không thể chữa khỏi và thậm chí có thể gây tử vong
Thuốc mới Casgevy được thiết kế để phục hồi huyết sắc tố ở bệnh nhân. Phương pháp điều trị này không phải là một loại thuốc truyền thống. Thay vào đó, nó liên quan đến các thủ tục điều trị phức tạp. Tế bào gốc được thu thập từ tủy xương của bệnh nhân và gửi đến phòng thí nghiệm để xử lý. Ở đó, các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa gen nhằm kích hoạt phiên bản hemoglobin hoạt động bình thường.
Thơ Săn CáWGSau đó, bệnh nhân sẽ trải qua các phương pháp điều trị nhằm chuẩn bị cho tủy xương tiếp nhận các tế bào đã được chỉnh sửa. Sau đó, bệnh nhân có thể cần phải ở lại bệnh viện một tháng hoặc hơn trong khi các tế bào đã được chỉnh sửa sẽ cư trú trong tủy xương và bắt đầu sản xuất ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh.
Trong một thử nghiệm do hai công ty tiến hành, 45 bệnh nhân đã dùng Casgevy, nhưng chỉ có 29 bệnh nhân được theo dõi trong ít nhất 18 tháng. 28 người trong số họ không bị đau nặng ít nhất một năm sau khi điều trị.
Trong một nghiên cứu trên bệnh nhân mắc bệnh beta-thalassemia, cho đến nay đã có 54 bệnh nhân được điều trị bằng Casgevy. Trong số 42 bệnh nhân được theo dõi đầy đủ, 39 bệnh nhân không cần truyền máu trong ít nhất một năm sau khi điều trị. Ba người còn lại thấy nhu cầu truyền máu giảm hơn 70%. Tác dụng phụ của điều trị bao gồm buồn nôn, mệt mỏi, sốt và tăng nguy cơ nhiễm trùng. Hai thử nghiệm vẫn đang tiếp tục.
Vì CRISPR được thiết kế để thay đổi vĩnh viễn bộ gen nên các nhà khoa học tin rằng tác động của nó có thể kéo dài trong nhiều năm, thậm chí nhiều thập kỷ.
Hiện nay, bệnh hồng cầu hình liềm có thể được chữa khỏi bằng cách cấy ghép tủy xương từ một người hiến mô phù hợp, nhưng chỉ có khoảng 20% bệnh nhân có cơ hội được ghép tủy xương như vậy. Cấy ghép cũng có rủi ro và có thể không hiệu quả. Nó thậm chí có thể dẫn đến các biến chứng đe dọa tính mạng, trong đó tế bào gốc của người hiến tặng tấn công cơ thể người nhận.
Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics chưa công bố giá của liệu pháp này nhưng được cho là sẽ đắt tiền. Vertex cho biết họ đang hợp tác chặt chẽ với FDA để đảm bảo bệnh nhân đủ điều kiện được tiếp cận điều trị nhanh nhất có thể. ◇#
Người phụ trách biên tập: Sun Yun
